16 мая 2018 г. 12:34

Новая статья, опубликованная в Cell Reports, описывает, как новый препарат способен уменьшить симптомы и активировать спящие нейроны, характерные для синдрома Ретта, в доклинических моделях. Исследование проводилось доктором Манелем Эстеллером, директором программы биологии эпибетики и рака (PEBC) Института биомедицинских исследований Bellvitge (IDIBELL).

Для получения информации о том, как проводят лечение рака в Израиле лучшие специалисты страны, оставьте заявку и мы свяжемся с Вами в ближайшее время.

Синдром Ретта является второй по частоте причиной инвалидности у женщин после синдрома Дауна. Основной генетической причиной синдрома Ретта является появление мутаций в эмбрионе, влияющих на ген MECP2, регулятор экспрессии других генов в геноме. Специального фармакологического лечения этого заболевания не существует, поэтому текущие усилия сосредоточены на попытке контролировать его наиболее серьезные проявления, такие как эпилептический и респираторный кризисы.

«В течение нескольких лет мы знали, что синдром Ретта активизировался, поэтому мы решили проверить, может ли препарат, ингибирующий центральный нейровоспалительный белок, называемый гликогенсинтаза киназой-3В (GSK3B), отменить часть симптомов. Как и с любым экспериментальным мы начали с доклинической модели заболевания, изучая его у мышей, которые имеют тот же недостаток MECP2, что и в случае синдрома Ретта человека», - говорит доктор Манель Эстеллер.

«Результаты были очень многообещающими: агент SB216763 смог продлить жизнь животных, значительно уменьшив тремор, затруднившись с дыханием и ограничениями на мобильность. Но действительно замечательно, что ингибирование GSK3B вызывает «пробуждение» спящие нейроны синдрома - эти мозговые клетки начинают восстанавливать контакт между ними, а связь между нейронными синапсами увеличивается», - объясняет исследователь IDIBELL. «Наши результаты дают новый способ улучшить качество жизни этих пациентов, и теперь работа неврологов демонстрирует их применимость у пациентов с синдромом Ретта. В любом случае мы должны знать, что мутация в гене MECP2 все еще существует, и только исправляя это, мы придем к окончательному лечению болезни».

Источник: https://medicalxpress.com/news/2018-05-drug-preclinical-efficacy-rett-syndrome.html

Рекомендуем к прочтению

Комментарии

Пока комментариев нет

Новый комментарий

обязательно

обязательно (не публикуется)