Исследователи доказали, что новый терапевтический путь против идиопатического легочного фиброза и других заболеваний, связанных с короткими теломерами, на самом деле безопасен. Исследователи из Национального исследовательского центра по изучению рака показали, что генная терапия теломеразой, доказавшая свою эффективность в отношении мышей, не вызывает рак и не увеличивает риск его развития. Статья опубликована в журнале PLoS Genetics.
В течение многих лет группа ученых изучала возможность использования фермента теломеразы для лечения патологических процессов, связанных со старением, сердечно-сосудистыми и нейродегенеративными заболеваниями. В 2012 году они разработали инновационную стратегию: генную терапию, которая реактивирует ген теломеразы с использованием адено-ассоциированных вирусов (AAV). Это минимизирует развитие рака, потенциальный риск, связанный с активацией теломеразы.
«Активация теломеразы с помощью терапии не увеличивает риск развития рака, даже несмотря на то, что опухоли в мышиной модели появляются за относительно короткое время, – пишут авторы.
Теломеры находятся на концах хромосом в ядре каждой клетки. При каждом клеточном делении теломеры становятся немного короче, и клетка перестает делиться. Этот механизм играет ключевую роль в процессе старения. У более старых животных более короткие теломеры. Было также доказано, что мутации в генах, связанных с теломерами, вызывают серию заболеваний, называемых синдромами теломер, включая апластическую анемию и идиопатический фиброз легких.
Теломераза – это фермент, который восстанавливает теломеры. Она активна только во время эмбрионального развития, и через несколько дней после рождения ее функция ослабевает. У здоровых взрослых большинство клеток не содержат теломеразы. Одним из исключений являются раковые клетки, в которых теломераза активна.
Исследователи стали свидетелями теломеразы в действии. В 2001 году они создали первых трансгенных мышей с теломеразой. Они увидели, что при старении может наблюдаться небольшое увеличение заболеваемости раком. Но в 2008 году они доказали, что трансгенные животные живут до 40 процентов дольше, если они были более устойчивы к раку. Исследователям удалось продемонстрировать, что генная терапия теломеразой оказывается эффективной у мышей против инфаркта, апластической анемии и идиопатического легочного фиброза.
Во всех случаях генная терапия теломеразой оказывает терапевтическое воздействие. Благодаря ей прекратилось прогрессирование легочного фиброза на животных моделях. Ни у одной из мышей, подвергшихся генной терапии, рак не развивался, и ученые доказали, что безопасная терапия на основе теломеразы возможна.
Источник: https://medicalxpress.com/news/2018-08-gene-therapy-vectors-telomerase-cancer.html
Комментарии
Пока комментариев нет
Новый комментарий