Препарат химерного антигена (CAR) T-cell был воспринят как крупный прогресс для лейкоза у детей, но он поставляется с чрезвычайно высокой ценой.
Tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis) оценивается в 475 000 долларов США за одно лечение; но когда он работает, он помогает в лечении для маленьких и молодых пациентов (в возрасте от 3 до 25 лет) с рецидивирующим или рефрактерным В-клеточным предшественником острой лимфобластной лейкемией (ОЛЛ), у которых закончились другие варианты.
В новом анализе делается вывод о том, что, несмотря на его большую цену, лечение является экономически эффективным.
Авторы обнаружили, что более 40% пациентов, которые подвергаются лейкаферезу при подготовке к терапии Тизагеном, могут жить дольше, по сравнению с только 10%, которые получают компараторную терапию.
С имеющимися в настоящее время доказательствами, Tisagenlecleucel, по-видимому, оценивается в соответствии с преимуществами, наблюдаемыми на протяжении жизни пациента.
Исследование было опубликовано онлайн 9 октября в JAMA Pediatrics.
Ведущий автор Мелани Д. Уиттингтон, доктор философии, из Университета Колорадо Медицинский кампус Ансутц, Аврора и его коллеги решили изучить долгосрочную выживаемость у пациентов, получивших тизагеновый микроэлемент. Они отмечают, что в их исследовании наблюдение было ограничено; максимальная продолжительность наблюдения составила менее 4 лет.
Команда разработала аналитическую модель принятия решения, с помощью которой они могли экстраполировать данные суда на горизонте жизни пациента. Для их анализа использовались три исследования: B2202, в котором участвовали пациенты с 8 апреля 2015 года до 23 ноября 2016 года; B2205J, который зарегистрировал пациентов с 14 августа 2014 года до 1 февраля 2016 года; и B2101J, который зарегистрировал пациентов с 15 марта 2012 года по 30 ноября 2015 года.
Модельная когорта, которая была создана, включала в себя только пациентов с ОЛЛ, которые были моложе 25 лет и у которых была рефрактерная болезнь, или имели два или более рецидивов. Первичное вмешательство представляло интерес: представляющим интерес компаратором, был хемоиммунотерапевтический агент клофарабин (Clolar, Genzyme).
Их анализ показал, что 40% пациентов, получавших терапию Тизагеном были живыми, и реагировали на лечение через 5 лет. Общая дисконтированная стоимость Тизагена составила 667 000 долларов США. Исследователи предположили, что лечение с его помощью приведет к увеличению 10,34 дисконтированных лет жизни и 9,28 с учетом качества жизни (QALY).
Для сравнения, общая дисконтированная стоимость Клофарабина составляла приблизительно 337 000 долларов США, при этом коэффициент дисконтирования в течение года составлял 2,43 года, а прирост составил 2,10 QALY. Это различие было добавочным коэффициентом экономической эффективности приблизительно 42 000 долл. США за каждый год жизни и приблизительно 46 000 долл. США за каждый QALY, полученный Тизагеном против Клофарабина».
При анализе, включающем множество сценариев, в том числе более консервативных в отношении долгосрочного рецидива и выживания, диапазон поэтапного коэффициента рентабельности варьировался от 37 000 до 78 000 долларов США за каждый полученного качества жизни.
«Поскольку плательщики ведут переговоры об их покрытии и возмещении расходов на тизагеновую очистку, они должны учитывать неопределенность в доказательствах и предположения, сделанные в этом анализе», - заключает Виттингтон и соавторы. «Новые модели платежей, согласующиеся с настоящими доказательствами, могут снизить риск и неопределенность в долгосрочной ценности и более тесно увязываться с обеспечением дорогостоящего ухода».
Трудно экстраполировать преимущества за пределы временных рамок, использованных в исследовании, поскольку исследователи основывали эффективность Тизагена на объединенных данных из трех исследований, в которых комбинированный образец был небольшим, менее чем у 200 пациентов, а медиана - до 2 лет.
«Анализ сценариев дает результаты рентабельности, которые все равно будут считаться благоприятными, если продолжительность пособия будет продолжаться от 7 до 12 лет», - пишет Проссер.
«Этот анализ демонстрирует, что дорогостоящие вмешательства могут быть экономически эффективными, если клиническая полезность высока», - заключает Проссер.
Источник: https://www.medscape.com/viewarticle/903164
Комментарии
Пока комментариев нет
Новый комментарий