15 ноября 2017 г. 13:05

Впервые ученые попытались изменить ген внутри тела человека, навсегда изменив ДНК, чтобы вылечить болезни.

Эксперимент был проведен в понедельник в Калифорнии 44-летним Брайаном Маде. Он получил миллиарды копий корректирующего гена, используя генетический инструмент, чтобы разрезать ДНК в определенном месте.

У Маде есть метаболическое заболевание, называемое синдромом Хантера. «Я готов принять такой риск. Надеюсь, это поможет мне и другим людям», - говорит он. Первые результаты должны появиться через месяц.  Если эксперимент окажется успешным, это станет новым шагом в генной терапии. Ученые уже пытались менять гены людей. Существуют  генные терапии, которые не связаны с редактированием ДНК. Однако этот метод используется только для нескольких видов заболеваний. Иногда новый ген не контролируется, что вызвает новые заболевания, например, онкологию. Главная задача  - разместить новый ген в правильном месте.

«Мы разрезаем ДНК, вскрываем ее и вставляем новый ген», - говорит доктор Сэнди Макра, президент Sangamo Therapeutics.-  Он становится частью вашей ДНК на всю оставшуюся жизнь».

Риски пока известны не полностью, но  тесты на животных были очень обнадеживающими.

От метаболических заболеваний страдают 10 000 человек в  мире. У пациентов с синдромом Хантера ген, который формирует фермент, разрушающий определенные углеводы, отсутствует. Следовательно, углеводы накапливаются в клетках. У пациентов возникают частые простуды и ушные инфекции, искаженные черты лица, потеря слуха, проблемы с сердцем,  дыханием, кожей и глазами, дефекты костей и суставов. Многие из них передвигаются в инвалидных колясках. Еженедельные дозы отсутствующего фермента облегчат некоторые симптомы, но стоят от 100 000 до 400 000 долларов в год.

Инструмент для изменения гена CRISPR ищет и разрезает определенную часть ДНК.

Терапия состоит из трех частей: нового гена и двух белков «цинковых пальцев» (одна из основных групп ДНК-связывающих белков). Миллиарды копий передаются через вену. Они транспортируются в печень, где клетки формируют  корректирующий ген. Нужно исправить только один процент клеток печени, чтобы успешно лечить заболевание. Тесты на безопасность показали хорошие результаты.

Проблемы безопасности касались более ранних методов изменения генов. Одно из опасений заключалось в том, что процедура могла спровоцировать атаку иммунной системы. Другая проблема состояла в том, что новый ген мог иметь непредвиденные последствия для других генов. Были случаи, когда у нескольких пациентов развился лейкоз, потому что новый ген активировал раковый ген.

Сейчас обсуждаются попытки изменить гены в человеческих эмбрионах для профилактики заболеваний, которые передаются из поколения в поколение.

Источник: https://medicalxpress.com/news/2017-11-scientists-1st-gene-body.html

Рекомендуем к прочтению

Комментарии

Пока комментариев нет

Новый комментарий

обязательно

обязательно (не публикуется)